Atrofia muscular espinhal: Biogen submete novo pedido de incorporação ao Ministério da Saúde

São Paulo, outubro de 2020 – A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia com foco em neurociência, informa que submeteu, em 25 de setembro, um novo dossiê que solicita a inclusão do Spinraza® (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para AME 5q tipos II e III, de forma ampla, à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).

“Estamos seguindo a orientação do Ministério da Saúde, de submeter um novo dossiê para a Conitec reavaliar a incorporação do medicamento para pacientes com AME tipos II e III. O nosso compromisso sempre foi possibilitar uma via legítima e sustentável de acesso que possa beneficiar todos os pacientes elegíveis. E esse propósito permanece”, explica André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.

O dossiê apresenta novas evidências científicas do medicamento, que reforçam o potencial da terapia. “O perfil de eficácia e segurança do Spinraza® (nusinersena) é fundamentado por um grupo robusto de evidências clínicas em AME, com dados de mais de seis anos advindos de cerca de 300 pacientes em diferentes faixas etárias[2].

Além de estudos do programa de desenvolvimento clínico, a eficácia do medicamento em pacientes com AME tipos II e III vem sendo demonstrada em estudos de vida real que reportam ganhos funcionais clinicamente significativos, além de estabilização da doença, independentemente da idade[3].

A terapia é capaz de gerar melhora em diversas medidas, algo que nunca seria esperado na história natural da doença, dada sua característica progressiva”, ressalta Marcelo Gomes, diretor médico da Biogen.

Por ser um novo dossiê, inicia-se um novo processo de avaliação de tecnologia, que compreende algumas etapas: recomendação preliminar e consulta pública (CP) para ouvir a opinião da sociedade a respeito da incorporação. Após o encerramento da CP, a Conitec deve analisar o conteúdo das contribuições e rediscutir sua recomendação inicial.

Com a recomendação final do órgão, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) toma a decisão sobre a incorporação (ou não) ao SUS, bem como os critérios a serem observados. Caso a decisão seja positiva, os próximos passos são: contratação de fornecimento e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – processo que de acordo com o regimento interno da Conitec, deve ser concluído dentro de até 360 dias (180 dias para avaliação da tecnologia em saúde e outros 180 dias para publicação de PCDT atualizado)[4].

“Embora haja prazo regulamentar para o processo de avaliação do Spinraza® (nusinersena), contamos com o comprometimento e empenho do Ministério da Saúde para tratar a submissão com celeridade máxima”, finaliza Liamas.

Primeiro medicamento disponível para o tratamento da AME no Brasil, o Spinraza® (nusinersena) foi registrado para AME 5q em diversos países, como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e China.

Mais de 11 mil pacientes já fazem uso do medicamento no mundo[5] e 57 países garantem algum tipo de acesso ao Spinraza® (nusinersena). Dentre esses, 40 já trabalham com processos formais de acesso dentro de seus territórios[6].

Sobre a incorporação do medicamento no SUS: o Spinraza® (nusinersena) foi incorporado ao SUS em abril de 2019, por recomendação da Conitec, para pacientes com AME 5q tipo I, conforme a Portaria nº 24, de 24 de abril de 2019[7] – a qual estabeleceu a inclusão do medicamento nos moldes tradicionais – ou seja, assim como qualquer outra tecnologia incorporada na rede pública.

Para pacientes com AME 5q tipos II e III, o projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para a disponibilização do Spinraza® (nusinersena) pelo SUS foi instituída por meio da Portaria nº 1.297, de 11 de junho de 2019[8]. No acordo – projeto liderado pela Secretaria de Ciência, Tecnologias e Insumos Estratégicos (SCTIE) e a Biogen Brasil -, o Ministério da Saúde (MS) se comprometeu a disponibilizar o medicamento via compartilhamento de risco.

Contudo, em agosto deste ano, o Ministério da Saúde em audiência com a Biogen, colocou que após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do Spinraza® (nusinersena) para atender aos pacientes com AME tipos II e III, tal como originalmente planejado – e orientou a companhia fazer uma nova submissão à Conitec.

Saiba mais sobre a atrofia muscular espinhal: é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos[9], sendo a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade[10]. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar.

No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes[9].

Sobre a Biogen

Na Biogen, nossa missão é clara: somos pioneiros em neurociência. A Biogen descobre, desenvolve e oferece terapias inovadoras em todo mundo para pessoas que vivem com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves, assim como terapias sintomáticas relacionadas a essas doenças. Uma das primeiras empresas globais de biotecnologia do mundo, a Biogen foi fundada em 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray e pelos ganhadores do Prêmio Nobel Walter Gilbert e Phillip Sharp, e hoje possui o principal portfólio de medicamentos para tratar a esclerose múltipla, introduziu o primeiro tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal, e está focada no desenvolvimento de programas de pesquisa em neurociência para esclerose múltipla e neuroimunologia, distúrbios neuromusculares, distúrbios do movimento, doença de Alzheimer e demência, oftalmologia, imunologia, distúrbios neurocognitivos, neurologia aguda e dor.

Referências

[1]Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. Bula do medicamento Spinraza® (nusinersena) [Internet]. 2017. Available from: http://www.anvisa.gov.br/datavisa/fila_bula/frmResultado.asp#
[2]Finkel RSR, Chiriboga CAC, Vajsar J, Day JW, Montes J, De Vivo DC, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Ann Neurol. 2016;388(16):3017-26. | Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med [Internet]. 2017;377(18):1723-32. | Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018;387(7):625-35. | Shieh PB, Acsadi G, Mueller-Felber W, Crawford TO, Richardson R, Natarajan N, et al. [POSTER] Safety and Efficacy of Nusinersen in Infants / Children With Spinal Muscular Atrophy (SMA): Part 1 of the Phase 2 EMBRACE Study. AAN Annu Conf. 2018;P2.324. | Chiriboga CA, Swoboda KJ, Darras BT, Iannaccone ST, Montes J, De Vivo DC, et al. Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. Neurology. 2016;86(10):890-7. | Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, Swoboda KJ, Montes J, Mignon L, et al. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy. Neurology. 2019;0:10.1212/WNL.0000000000007527. | De Vivo DC, Bertini E, Swoboda KJ, et al. Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study. Neuromuscul Disord. 2019;29(11):842-856. doi:10.1016/j.nmd.2019.09.007
[3]Maggi L, Bello L, Bonanno S, Govoni A, Caponnetto C, Passamano L, et al. Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020;Epub ahead:1-9. Hagenacker T, Wurster CD, Günther R, Schreiber-Katz O, Osmanovic A, Petri S, et al. Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study. Lancet Neurol. 2020| Walter MC, Wenninger S, Thiele S, Stauber J, Hiebeler M, Greckl E, et al. Safety and Treatment Effects of Nusinersen in Longstanding Adult 5q-SMA Type 3 – A Prospective Observational Study. J Neuromuscul Dis. 2019;6(4):453-65.| Veerapandiyan A, Eichinger K, Guntrum D, Kwon J, Baker L, Collins E, et al. Nusinersen for older patients with spinal muscular atrophy: A real-world clinical setting experience. Muscle Nerve. 2020 Feb;61(2):222-
[4]Civil C. DECRETO No 7.646, DE 21 DE DEZEMBRO DE 2011. Dispõe sobre a Comissão Nacional
de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde e sobre o processo administrativo
para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde pelo Sistema Único de.
Available from: http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-
2014/2011/Decreto/D7646.htm
[5]Biogen. Financial Results and Business Update. Second Quarter 2020 [Internet]. 2020. Available from:
http://investors.biogen.com/static-files/d2b15aa6-3dcf-4843-aa97-d29b74bb6113
[6]Biogen. Spinraza® Global Value & Access report (internal). Abril de 2020. 2020.
[7]Ministério da Saúde. PORTARIA No 24, DE 24 DE ABRIL DE 2019. Torna pública a decisão de incorporar o nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. [Internet]. 2019. Available from: http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-no-24-de-24-de-abril-de-2019-85049724
[8]Ministério da Saúde. PORTARIA No 1.297, DE 11 DE JUNHO DE 2019. Institui projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal [Internet]. 2019. Available from: http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948
[9]Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet 2008;371:2120-33. doi:10.1016/S0140-6736(08)60921-6.
[10]Farrar MA, Kiernan MC. The Genetics of Spinal Muscular Atrophy:Progress and Challenges. Neurotherapeutics; 2015; 12:290-302.