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Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprova primeira terapia gênica, desenvolvida pela BioMarin, para adultos com hemofilia A grave

Foi mantida a designação de medicamento órfão, destinada a produtos que tratam doenças raras, potencialmente fatais ou cronicamente debilitantes. A designação de medicamento órfão pela… Continue a ler »Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprova primeira terapia gênica, desenvolvida pela BioMarin, para adultos com hemofilia A grave